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后 记

2022年3月7日 文/ 健识局 编辑/

这是一份不完整的报告。

3 年多来罕见病防治工作中的沧海一粟。但我们呈现的内容,可以说是行业中比较有代表性的鲜活事例。

我们所走访、所记录下来的这些内容,仅仅是全国

《第一批罕见病目录》出台后,各方政策有了依托,罕见病防治领域呈现出火热的场景。不光医生的积极性被调动起来,科研机构、创新药企业也有了研究的动力,长期为患者奔走的社会组织也得到了政策的鼓励。

发现不少症结和堵点,有些工作开展得太快,也招来了一些意见。

不得不说,国内罕见病防治工作从星星之火到光芒初现,一路走来并不容易,即便是《罕见病目录》发布之后,不少工作也不是一下就理顺的。在实践中,我们

发展过程中不可避免的现象,也是随着发展要一点点解决的。相信今后,罕见病防 治工作会越来越完善。

这些都是新事物

在我们的调查走访工作中, 人都值得被记住。

我们得到了很多人的帮助。这些医生、学者、科学家、经理人、患者、志愿者,他们每个人都是罕见病防治工作中不可缺少的,他们每个

在此,我们对这些帮助过我们的人致以最高的敬意!

他们是:

致谢

【患者与家属】

多发性硬化患者

成骨不全症患者

I 型患者

黏多糖贮积症

面肩肱型肌营养不良症患者

戈谢病患者家属

脊髓性肌萎缩症患儿家属

进行性肌营养不良症患者家属

重症联合免疫缺陷患儿家属

视网膜母细胞瘤患者家属

【医生与学者】

丁洁 北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员

王琳 全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长、 北京医学会罕见病分会副主任委员

张丁丁 全国罕见病协作网办公室

马进 上海交通大学公共卫生学院教授

万智 华西医院门诊部主任、支部书记

谢俊明 浙江省医学会罕见病分会候任主任委员

邹朝春 浙大附属儿童医院党委副书记、 中华医学会儿科学分会罕见病学组副组长

彭镜 中南大学湘雅医院儿科主任医师

张爱华 南京医科大学儿科学院副院长、附属儿童医院副院长

姜帆 北京京都儿童医院血液科主治医师

陈倩 资深心理咨询师

【企业界】

范静 京东健康医药事业部数字营销部负责人

邓飞黄 南京三迭纪医药科技有限公司技术副总裁

冯昊 上海镁信健康科技有限公司 康付健康 & 康付智药总经理

薛群 北海康成制药有限公司创始人、董事长首席执行官

周伟昌 药明生物技术有限公司首席技术官兼执行副总裁

卢安邦 维昇药业(上海)有限公司 CEO 兼董事

肖丽 香港维健医药集团副总裁

姜儒鸿 ASC Therapeutics 创始人兼董事长

肖磊 曙方医药患者支持副总监

毛及 百度健康商业化总负责人

司文 罗氏中国(投资)有限公司神经科学临床运营团队负责人

卢安邦 维晟药业首席执行官

肖丽 维健医药博鳌乐城罕见病临床研究中心主任

魏东 博雅辑因 ( 北京 ) 生物科技有限公司首席执行官

仇序 北京同心圆慈善基金会创始人

肖啸 信念医药集团(BBM、Belief Biomed)共同创始人、董事长兼首席科学家

【机构】

国家药监局

山东潍坊市卫健委

叮当快药

武田中国

水滴公司

施维雅中国

上海琅钰健康科技(集团)有限公司

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心

爱力重症肌无力关爱中心

天使综合征之家

【支持单位】

京东健康

赛诺菲中国

杰特贝林(CSL Behring)

【工作团队】

健识局参与人员:

王卓铭 孙 滔 陈凯旋 王小楠 杨大卫 张 铃 苗素玉 胡香赟 崔 静 陈 慧 王科然 孟 莹 罗丽莎 黄琨岚

严冬雪

蔻德罕见病中心参与人员:

李林国 贾芊芊 夏莉莉 陆 梅 李中华 罗晓晨 王 晶

黄如方