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她4岁确诊罕见病没药也没钱治疗,直到29岁接到医保局电话

2022年1月29日 文/ 编辑/

2022年1月,一个普通的午后,张笑接到了一个自称“国家医保局”的电话。

一开始她以为是诈骗,没想到对方直接问:“你好,是黏多糖贮积症I型患者张笑吗?”

是真的!张笑向国家医保局工作人员开门见山:“我需要的特效药是注射用拉罗尼酶浓溶液。”

“商品名是艾而赞,对吗?”没想到,对方非常了解这个药。

“艾而赞”很贵,没法进医保,张笑向电话那头表达了失望,结果对方除了向她介绍国家医保政策,还主动提到了“70万一针天价药”进医保的例子:

“2022年还会有国谈,关于国谈我们也在探索。我会把你所说的情况向上级汇报。”

张笑已带病挣扎二十多年,这通电话是一丝希望。

给国家医保局的一封信

张笑给国家医保局党组书记、局长胡静林写过一封信。

张笑今年29岁,4岁时她就被北京协和医院儿科确诊为黏多糖贮积症I型。这种病的中位生存期只有11.6年,能活到29岁,张笑算是个奇迹。病友们知道她,医生们熟悉她,就连国家医保局也关注到了她。

黏多糖贮积症已被列入2018年的《第一批罕见病目录》。这种病的患者因为体内黏多糖过量堆积,而引发面貌扭曲、发育迟缓,并常有心肺衰竭。

“艾而赞”是世界上唯一能够治疗黏多糖贮积症Ⅰ型患者的生物制剂,2020年6月3日在中国获批。然而对大部分患者来说,这是可望不可及的生之希望。

因为,“艾而赞”每瓶要8000元,按照张笑瘦弱的80斤体格,一个月所需剂量也要25万元,而且是终身用药。

张笑习惯随身带着一个“艾而赞”的空药瓶,她说:自己唯一的心愿是在死前攒够25万,“买一个月的药尝尝。”

2020年8月10日,作为全国近120位黏多糖贮积症Ⅰ型患者的代表,张笑给国家医保局局长胡静林寄了一封建议信,呼吁将唯一的救命药“艾而赞”纳入国家医保目录。

送信途中的张笑

2021年6月,她亲自将建议信送到了山西省医保局,后来又给国家医保局打电话,打过十几次,没有回音。

没想到,2022年刚开始,国家医保局的电话就主动打过来了。她和工作人员整整聊了26分钟,挂断电话仍难掩激动,把喜悦发在了朋友圈。

“1+N”解决方案

求医、用药、手术、护理、康复,最后都落到一个字:钱。

2020年发布的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》显示,国内已上市的罕见病治疗药物中,有5种的年治疗费用均超过百万元,且需要终生使用。

张笑要用的“艾而赞”年药费高达300万元。她这样“超极罕见”的罕见病在全国可能只有数百名患者,新药开发投入巨大,市场规模却很小,药价注定高昂。

张笑自己也清楚,光靠医保不太现实。

2022年1月20日,广东省人大代表张翠梅带着《关于建立广东省罕见病治疗食品和药品多层次保障机制的建议》参加了广东两会。她的另一重身份,是中山市博爱医院新生儿疾病筛查中心主任。

张翠梅的提案是:设立广东省罕见病用药保障专项统筹基金。

这个基金用来打通支付患者用药的“最后一公里”。按照张翠梅的设想,基金由省医保局牵头,整合医疗保障、慈善专项救助、社会救助等多方资源,调动财政、慈善、药企及全社会力量。

几乎和张翠梅同步,在1月份的上海两会上,上海市政协委员、复旦大学附属儿科医院党委书记徐虹提交了关于完善罕见病患者用药保障机制的提案。除了医保之外,徐虹提议将财政、民政、残联等相关部门和社会力量也考虑进来,甚至探索长三角罕见病高值药品联合带量采购。

上海市政协委员、上海交大附属儿童医院上海医学遗传研究所所长曾凡一也希望建立上海市罕见病救助专项基金。

这些建议,和业内倡导多年的“1+N”解决思路一致。

2020年全国两会期间,全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁建议:建立“1+4”多方支付机制。“1”是指医保,“4”是专项救助项目、慈善基金、商业保险以及罕见病患者自付四种渠道。

2020年5月,《中国罕见病医疗保障城市报告2020》提出政府主导,多方筹资,多层次保障的“1+N”新模式。所谓“N”,即地方专项基金/大病医疗保险,医疗救助,政策型商业保险、社会救助以及患者个人自付。

这样的多层次、多方支付机制被业内很多专家所认可,也被列入了国办文件。

2021年10月,国办《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》提出,根据经济社会发展水平和各方承受能力,“探索建立罕见病用药保障机制,整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源,实施综合保障”。

蔻德罕见病中心一项患者调研显示,截至2019年,中国有过半罕见病患者将家庭收入的80%以上投入治疗,远高于世卫组织定义的“40%安全阈值”。

《2020中国罕见病综合社会调研》则显示,24.1%的罕见病患者承担不起治疗费用。

如今,各地人大代表、政协委员都在提交相关提案、议案,这些百分比数字也会逐渐发生变化。

一直在探索的地方保险

部分省份已经走在了前面。

2005年,青岛市开始探索罕见病医疗保障项目,将3种罕见病纳入门诊大病保险;2012年,青岛又建立大病医疗救助制度,将罕见病纳入覆盖范围;再后来,对罕见病的关注扩展到山东其他地区,如“淄博齐惠保”就将7种罕见病药品纳入了保障,额度为10万元。

走得快的还有上海。上海市医学会罕见病专科主委、新华医院教授李定国是国内最早关注罕见病并推动政策保障的医生之一。在李定国等医生的推动下,2011年起,上海就将12种可治疗的罕见病纳入了报销范围。

在2021年上海两会上,曾凡一介绍,上海在罕见病诊治、保障、机制探索方面走在全国前列。2014年,上海成立了罕见病防治基金会,2016年,又在国内率先发布含有56种罕见病的目录。

浙江模式也让其他地方的患者艳羡。2015年底,浙江宣布要“初步建立罕见病保障机制”,把戈谢病、肌萎缩侧索硬化症、苯丙酮尿症3种罕见病纳入到省级医保体系;2020年,浙江又通过专项基金,将罕见病患者每年自付金额限定在了10万元以下:花费30万元以下的报销80%,30万元到70万元报销90%,70万元以上全额报销。

广东也不甘落后,佛山推出的普惠型商业保险“平安佛”、广州的“穗岁康”,都对罕见病有一定的支持。

除了沿海经济发达地区,内陆动作也不慢。2018年,河南将多发性硬化、肌萎缩侧索硬化、原发性免疫球蛋白缺乏症等16种罕见病纳入门诊报销范围,支付比例达到80%,不设起付线。

2021年3月成都医保局明确:凡是国家《第一批罕见病目录》中明确的病种,医保每年支付40万以内、个人每年负担6万以内的条件下,患者可获得持续规范用药。

成都模式很新,在业内激起了不小的水花。蔻德罕见病中心创始人黄如方表示,成都模式很接地气。只有回答了患者需要掏多少钱的问题,才能判断罕见病报销模式能否持续运转。

值得一提的是,目前全国各城市推出的120个“惠民保”里,有51个涉及罕见病用药保障。

多方支付

乌云过于厚重,除了各种保险,慈善机构、患者组织、民间筹款、医院甚至药企也是不可或缺的光源。

2022年1月22日,中国红十字基金会专门成立罕见病专项公益基金,用基金会的力量,最大限度地聚集各方力量,去拓宽罕见病患者社会救助渠道。红十字会首批投入200万元,对口救助脊髓性肌萎缩症患者和血友病患者。

慈善组织是连接多方支付的桥梁,他们帮助患者去连接更多的患者组织、公益组织,寻求媒体和公众的关注,把特定的患者传播给特定的群体。2021年9月,国家医保局在答复人大建议时称,将加强与慈善组织的合作,引导慈善组织、慈善力量在罕见病等特定领域发挥作用。

慈善组织的最大优势是连接高端人群的定向募捐。北京同心圆慈善基金会创始人仇序就提到:基金会会把合适的儿童罕见病患者信息发到长江商学院的群里,偶尔会有企业家表示,“这孩子跟我有缘,他的治疗费用我认领了。”

多位慈善组织成员告诉健识局:“慈善不是要去救活一个人,是尽可能让患者感觉到大家和他站在一起。”

互联网是新的慈善募捐渠道,很多患者会通过水滴筹、轻松筹等个人大病求助渠道筹钱。水滴公益负责人告诉健识局:“每一个个体的力量是有限的,水滴公益会对发起筹款的家庭进行筛选,然后联合更多的慈善组织去给这些患者新的希望。”

水滴公司提供的一项数据显示:2016年至2021年7月,超过2.8万罕见病患者通过水滴筹发起个人求助,筹款总额超过6亿元,求助项目占到平台项目的1.1%,覆盖几乎所有罕见病种类。

除了慈善公益之外,患者组织是直接面对罕见病患者的机构。爱力重症肌无力罕见病关爱中心告诉健识局:医保谈判背后,离不开患者组织的推动。另外,罕见病人的求医需求、康复费用,患者组织都能够帮助对接资源。

有的医院也成立服务部门,帮助罕见病患者解决一些费用问题。北京京都儿童医院血液科主治医师姜帆告诉健识局:要加强新生儿早期筛查,早诊断、早治疗,从源头上减少医疗费用。

一步解决所有问题并不现实

既然有了那么多保障政策和保障机构,为何罕见病患者买不起药的事情依然屡屡登上热搜?

一个现实是,在不同寻常的超高费用面前,许多罕见病患者家庭的心理直接被击穿了。

“因为觉得无论怎么求助,也筹不到那么多钱,就直接放弃了。”仇序告诉健识局,需求与现实之间相差太大,让患者家庭觉得这根本是不可能完成的事情。

在绝望面前,慈善基金会只能退而求其次,帮助罕见病患者家庭降低生活成本、改善预后,提供生活补贴和心理疗愈。

马恒祥是一名脊髓性肌萎缩症患儿的父亲,2021年原价70万元一针的救命药诺西那生钠进医保之前,他所在的130人病友群里,全年下来注射过诺西那生钠的患儿还不到10人。

仇序也注意到,罕见病患者常常和专项慈善基金的帮助失之交臂。比如一些按照白血病方式治疗的罕见病,无法申请白血病人能申请的“小天使基金”,只能申请普惠式基金的支持,救济力度大大减弱。

关于多方支付的瓶颈,多个患者组织和患者向健识局表达了疑惑。黄如方就说:“一步解决所有问题,这并不现实,我们要讨论的应该是怎么做得更好。”

地方医保也并非一帆风顺。曾担任国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员的王琳与地方医保部门多有接触,她告诉健识局,自2005年以来,十几个省市陆续出台了各具特色的罕见病用药保障政策或具体方案,但推进速度和实施情况不一而同,且有的地方并未真正实施。

医保是很难完全覆盖罕见病药物的。中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅曾直言,在医保控费严峻的形势下,将所有罕见病全部纳入目录、乃至纳入医保都存在较大困难。

2021年12月,国家医保局副局长李滔在中国罕见病大会上介绍,中国共有60余种罕见病用药获批上市,其中40余种被纳入国家医保目录。

现阶段,要实现罕见病患者的有效保障,患者、医生、药企、保险、社会必须“各让一步”。融合医保、商保、社会筹集、个人支付的基金模式可能会是未来的重要方向。

张笑写给国家医保局局长胡静林的信也贯穿了这个思路:除了呼吁让“艾而赞”纳入国家医保,她还希望由国家医保局与药物生产企业进行谈判,同时与地方财政、商业保险、公益资金共同合作,探索创新支付模式。

哪怕,能让再多一个患者家庭缝合绝望,重新鼓起勇气就好。剩下的,交给全社会共同与时间赛跑。

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