4岁的亮亮出血了，血涓涓往外淌，妈妈拿出一卷纸巾堵上去，湿透了，再堵上一卷，很快又湿透了，出血还是没停。

2010年除夕夜，亮亮摔倒，头磕在暖气片上，肿起一个包。一开始家人没有在意，但这个包几天没有散去，反而越来越红。2个月后，大包破开一个小口，开始出血。

慌乱中，一家人抱着亮亮往锦州儿童医院赶。医生一看说是血管瘤，要赶紧手术。

妈妈不相信，认为是磕碰引发的，家人又把亮亮转送到市医院。市医院医生一看，摇摇头，让赶紧送省城。到了沈阳之后，亮亮的血还在不断的流，终于沈阳儿童医院医生确诊了：亮亮患的是血友病。

治疗血友病的药物俗称“八因子”，一针打下去，第二天早上八点血就止住了。妈妈说，大夫都觉得亮亮活下来是奇迹，一晚上他至少流了两个矿泉水瓶那样多的血。

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靠着药物活下去

“血是什么味道？咸，涩，很腥，烧得嗓子火辣辣的，非常恶心……痛苦是什么滋味？痛、非常痛，痛到吃遍了吗啡、杜冷丁，也止不住痛。”亮亮发病的那年，一位病友写下这段文字。

疼痛和出血是血友病人共有的体验。因为身体缺乏凝血因子，如果没有外部补充来止血，血就有可能通过破损的血管从表皮、某个受伤的关节，甚至内脏上流出来，带来比分娩更甚的疼痛。有数据显示，75%以上的血友病人身体有残疾。

中国有超过14万人患有血友病，患者通常为男性，目前的治疗手段，他们只有补充凝血因子才能和正常人一样，否则就是很容易出血的“玻璃人”。

亮亮必须避免任何的磕碰。上小学时，妈妈跟学校申请了陪读，成了亮亮特殊的同桌，六年里，她照看着儿子，在课余时间打扫全校的厕所。

靠着八因子的替代治疗，亮亮活了下来，他开始帮助其他病友。亮亮如今16岁，他酷爱画画，从7岁开始每年给血友之家画七八十幅画，公益拍卖所得全部捐助给小病友。

左右滑动查看亮亮的画作

外源性的凝血因子主要从人血浆中提取，不仅产量很低，而且价格高昂。中国血友之家致力于帮助血友病患者争取药物。2000年5月，血友病人关涛靠着筹来的9000元创办了血友之家，此后救助了无数困苦、危重的血友病人，也包括亮亮。

二十多年过去了，中国血友病药物的发展，关涛一直看在眼里。现在市面上除了国产的血源性人凝血因子Ⅷ、进口的重组人凝血因子Ⅷ外，近年来还有有希望治愈血友病的创新药物出现，如基因疗法、双特异性抗体药物艾美赛珠单抗，能让患者自己产生凝血因子，给血友病人恢复正常生活的希望。

但目前对绝大部分血友病患者来说，凝血因子还是最常用的救命药。关涛向健识局介绍，国外的创新凝血因子药物药效比国内产品好不少，半衰期也变得更长，可以实现一周一次、甚至一个月一次给药。

但是，这样前沿的药物要被病人用上，还有获批上市和支付这两关要闯。亮亮知道有更先进的好药，但在中国买不到。

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他们需要更多好药

“你见到过红色的眼泪吗？”

杰特贝林大中华区商业运营副总裁兼总经理陈浩昌常常这样问朋友。这是一家全球血友病药物的主要生产企业之一，能接触到许多血友病人。

症状严重的病人会发生眼睛出血，哭泣时，红色的眼泪掉落下来，这个画面给了陈浩昌极大的震撼。他明白没有非常有效的药品时，血友病人会有多绝望。

中国血友病药物已经告别了短缺的阶段。刚刚开始的广东省际联盟集采，涉及多款八因子品种，健识局注意到，其中只有绿十字一家外企产品，市场需求占比不到8%。

血友病患者需要的是更加有效的凝血因子。有一年的血友病患者交流会上，陈浩昌在午餐时问血友之家会长关涛：“我们作为药厂，能够给到他们的最大支持是什么？”

“药品”，关涛直接掷出这两个字：“您明白我的意思吗？把国外最先进最前沿最有效的治疗方案带到中国来。”

杰特贝林是全球生物治疗领域的先驱，80年代初将产品带进中国，成为中国目前人血白蛋白的主要供应商。

在血友病药物方面，杰特贝林拥有多款创新药物，且在B型血友病领域有高度创新的多样化产品组合及血友病治疗领域有持续创新的早期及中后期候选产品组合。

2020年6月，杰特贝林斥4.5亿美元巨资引进B型血友病基因疗法EtranaDez的全球开发和商业化权益，拓展了杰特贝林在B型血友病基因疗法领域的持续发展能力。

但是，要把好的药物送到中国病人手中，不是件容易的事。按照要求，中国审批药物要开展临床研究和申报工作，血友病人数量少，临床试验组织十分困难，而且成本高昂，许多急需进口药物的病人只能望药兴叹。

2018年《第一批罕见病目录》发布后，情况发生了根本性变化。药监局对血友病在内的罕见病药物加快了审批，将罕见病药的审批时间从130个工作日压缩到了70个工作日以内。此外，国家药监局还发布了3批临床急需新药名单，并加快了临床急需新药审批上市速度。

同时，在海南和粤港澳大湾区等地，国家对临床急需的药品制定了相关审批准入流程。杰特贝林有机会把药物更快的引进中国。

除了凝血因子药物治疗出血之外，预防治疗和人文关怀也是血友病患者所需要的。关涛说：“一些经济状况比较好的地方，已经开始进行预防治疗， 患者的生活质量得以提高，可以实现不疼。过去，血友病患者的治疗只是维持生命。

山西大学血液病学研究所所长杨林花教授充满希望：“相信血友病的防治会做得越来越好，还有很大的空间需要我们去开拓。我们也希望有更多的新药物、更多的检测方法用于病人。”

关涛现在做的事情，就是不再让下一代的小病友重复痛苦。这需要医生、药企、社会共同的努力。

亮亮上高一了，他有一个梦想，考取中国美术学院，帮助更多的血友病人。

（为保护受访者隐私，文中亮亮为化名）