7月5日，国家医保局主管的杂志《中国医疗保险》官方微信公众号发表一篇文章《浅议罕见病用药定价的认知误区》，提到：

“业内有一种流行的观点，就是罕见病用药应该定高价。论点有两个，一是罕见病用药的研发成本普遍远高于普通药品。二是市场空间小，所以难以回收成本。上述业内观点影响了一部分社会舆论，对政策制定产生了潜在的掣肘。”

很显然，明确立场、减少社会舆论对政策制定的掣肘，为今年医保谈判扫除一些障碍，是该文的重要目的之一。

2021年，医保谈判上演“灵魂砍价”一幕让人印象深刻。近70万元/针的诺西那生钠注射液，经历8轮价格协商，最终以每针3.3万元的价格谈判成功，降幅超90%。这一降幅公布后引发行业议论。部分企业担心今后谈判砍价力度过大。

有些声音可能对今年国家医保价格谈判造成一定影响。在2022年医保目录调整方案中，明确将罕见病和儿童药等六类药品纳入谈判。届时，国家医保局的谈判压力会很大。

国家医保局现在做的就是提前释放声音，让企业“放弃幻想”，积极参与到价格谈判中来。国家医保局原医药服务管理司司长熊先军曾如此评价：“所有的谈判都基于平等、相互尊重的基础，医保追求的不是最低价，而是合理的价格。”

营销花费远超研发

揭开罕见病高价真相

PD-1、CAR-T等创新、高价、治疗罕见病的药物、肯定会是今年医保价格谈判的重点。

医药行业一直有一种普遍的说法：创新药研发投入巨大，尤其是罕见病药物，患病人数少、市场空间小，药企经营难以收回成本，因此创新药和罕见病药就应该高定价。

但事实并非如此。在《浅议罕见病用药定价的认知误区》一文中明确指出，虽然罕见病用药的研发、生产、销售等总体成本较高，但罕见病药品的毛利率仍超过80%，远超制药行业16%的平均水平。

另一个真相是，居高不下的销售成本，才是导致罕见病用药高定价的罪魁祸首。

文章举例：企业往往会通过举办各类医学讲座、专家论坛、院内会议、学术沙龙等方式对医疗专业人员进行知识普及与宣传，在罕见病领域的医学教育成本要远高于普通药品的医学教育成本。

该文章统计称：赛诺菲、艾伯维、武田三家公司2021年全球营销的支出分别是100.33亿美元、123.49亿美元和65.59亿美元。这些跨国药企的营销花费远超研发费用。

这三家企业在中国也有罕见病药物等待进入医保。2020年12月，艾伯维的维奈克拉片获得国家药监局批准进口，治疗急性髓系白血病；武田制药的布格替尼2022年3月在中国获批上市，这是一款治疗ALK阳性肺癌的药物，已获得美国FDA的孤儿药认证。

文章指出：由于相关企业在宣传中只着重强调药品的高成本及其合理性，对药品定价可能存在的超高利润和巨额回报避而不谈，极大影响了公众对罕见病用药定价的正确认知。

药企在全球范围内为了获得更多的利润，向外界传递的公关话术，背后的真实原因是相关罕见病产品在治疗上处于垄断地位。同时，欧美国家的经济水平高、支付能力强，绝对的患病人数少，如英国单病种罕见病患者只有1100人。这些因素都有利于药企维持罕见病药物的高定价。

反观中国，一方面仍属于发展中国家，另外在14亿人口基数下，单一罕见病患者绝对数量多，文章测算至少是英国的25倍。

文章用渤健去年降价进入医保的诺西那生钠举例：该药品进入目录后实现了迅速放量，2022年1-5月覆盖患者数超过2000人，是进目录前的5倍多。取得了很好的经济效益。

健识局获悉，此前，国家医保局曾测算：罕见病用药的年费参照4倍人均GDP计算，不能超过30万元。

罕见病药进医保

50款产品价格“肉搏战”

今年的医保谈判还会有一场场的灵魂砍价。健识局梳理，2021年7月至2022年获批上市的创新药物，超过50款产品符合医保谈判的标准。

内容来源：企业公告、国家药监局官网的官方资料

其中，药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液、康方生物的派安普利单抗和卡度尼利单抗、艾伯维的银屑病特效药乌帕替尼缓释片以及辉瑞类风湿关节炎产品枸橼酸托法替布缓释片都是医保谈判的大热门。

“昂贵的药品费用给老百姓带来沉重负担的同时，也会对基金安全带来一定风险。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰在接受媒体采访时表示。

同为特异性皮炎的度普利尤单抗注射液，已在2020年降价进医保，而阿布昔替尼片和乌帕替尼若想争抢更多的市场，业界预计，这两款药物必将展开一场价格“肉搏战”。

今年6月，艾伯维把10mg、14片装的维奈克拉片从原来的4860元降至3835元，降幅21%。一位接近艾伯维的人士向健识局透露，这已表达出公司进医保的诚意。

而愈发激烈的PD-1大战，2022年又有5款产品拿到了“入场券”。作为全球首款PD-1双抗，卡度尼利单抗注射液若能进入医保目录，或许这将直接影响PD-1的临床使用转型升级，淘汰原有市场的产品。

作为买单方，国家对准备纳入药品进行测算，以避免医保支出超出买单范围。

医保局

国家医保局医药服务管理司司长黄华波曾公开表示，医保谈判的重点是将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录，让患者更快地用上新药、好药。

撰稿 | 雷公

编辑｜江芸 贾亭

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