3个月内，这些罕见病用药或将获批！
罕见病用药将迎大利好。
6月20日，国务院总理主持召开国务院常务会议，确定加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障。会议指出，对治疗罕见病的药品简化上市要求，可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市，监管部门在3个月内审结。
也就是说，在境外已上市而国内未上市的罕见病用药，可直接提供境外研究资料在国内申报上市，而无需再在国内进行临床试验，而且3个月之内就须有审批结果。
这对于已进入优先审评审批通道的罕见病用药而言，有望首尝红利，在3个月内完成审批程序。
据健识君不完全统计，目前已有21个治疗罕见病的药品纳入优先审评审批，其中不乏赛诺菲的特立氟胺片、西安杨森的伊布替尼胶囊等知名产品。
罕见病又被称为“孤儿病”，指流行率低、很少见的疾病，根据世界卫生组织(WHO)的定义，患病人数占总人口数的0.65‰～1‰的疾病统称为罕见病，目前经确认的罕见病近7000种。
日前，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，共包括血友病、ASL、戈谢病、白化病等121种疾病，为中国罕见病科研、药物注册审评以及医保提供直接证据。(详见>>《国家级罕见病目录公布，拜耳、赛诺菲、西安杨森已提前布局!》)
公开资料显示，全球约有3.5亿罕见病患者，复旦大学出生缺陷研究中心就曾按照50万分之一的比例推算出，在我国，各类罕见病患者总数也早已超过1600万，而且仍以每年20万人的数量增长。再加上对基层患者筛查的不断重视，这个数量还会增加。
再加上罕见病往往较难治愈，需要长期使用药物，而且此类药物价格较高，使得越来越多的药企加入罕见病药物研发的阵营。目前治疗罕见病的药物由国外研发的居多，国内研发的较少，在我国上市的则更少。公开资料显示，目前全球有近400种已上市的孤儿药，而我国上市的仅约130个。
值得一提的是，石药集团的丁苯酞虽然目前在国内仅用于治疗脑卒中，但，该产品已于(2018年)3月获得了FDA颁发的治疗ALS的孤儿药认定资格。据不完全统计，2016年至2017年，美国FDA共计批准了27种罕见病新药，且并未在国内上市。
▲数据来源：美国FDA
因此，像上述类型的产品，也有可能乘政策红利，短时间内进入中国市场。
业内人士指出，简化国内罕见病新药上市程序，有利于国外的罕见病药品更快地进入中国，确保中国患者用药。同时，也将激发企业积极性，使得更多国内企业加入罕见病药物研发。
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