北京也有罕见病药品先行区了。

11月23日，国务院发布了关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复，原则同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（以下简称“方案”）。

这版方案又被称为北京服务业扩大开放“2.0方案”。比起2020年推出的1.0版本，新的方案中对生物医药创新的支持内容大大增加，如允许符合条件的企业代理进口经安全风险评估的细胞与基因治疗产品和临床急需药品；依托全国统一医保信息平台电子处方中心开展处方流转；推动真实世界数据在医疗技术领域研究中的应用等。

这些政策如果能完全落地，北京将从监管理念和技术引进力度等几个方面向前大大迈进一步。

2.0版方案还特别提到：“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。这相当于在北京划出一块特殊的试验田，让国内罕见病患者提前用上还没在我国获批的药物。

比起海南博鳌乐城，北京天竺的开放力度更大一些。

北京降维打击海南？

在中国内地，批准国内尚未上市的海外药品上市已经有过先例，比较典型的当属海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

博鳌乐城允许区内特定医疗机构因临床急需，进口在海外已批准上市但尚未在我国获批的、国内已注册品种无法替代的药品。通过乐城先行区的特许政策，罕见病药物不需要在国内注册上市，就可以用于诊疗病人。

然而，海南的“试验”有一些先天的不足。能申请到政策的只能是乐城范围之内注册开业的医院，患者也必须本人到院内用药，药不能离岛。

椰林海风，碧海银沙，海南是个很好的度假之地，但对于患罕见病的人来说，平时的生活和医疗负担就已十分沉重。如果每次用药都要去海南博鳌，是笔不小的开支，大大制约了乐城政策的推广。

某罕见病业内人士告诉健识局，如果北京天竺的模式果真与海南类似，那么对于海南是一个很大的降维打击。

综合而言，海南博鳌医院诊断治疗罕见病的能力与一线城市也有差距。目前博鳌用药新政，实际是靠内地医生引荐或带着患者到海南去用药，流程相对繁琐。

上述人士还表示：“全国很多地方都在想走海南模式，但是毕竟海南对于中国大部分地区的患者来说太远，北方许多有钱的患者都直接去日本治疗了。”

北京的优势设立罕见病药品保障先行区，其优势不仅仅在医疗资源的强大。研发方面，2.0版方案中有“推动真实世界数据在医疗技术领域研究中的应用”的表述，如果北京果真走与海南类似的模式，药企便可以更加便捷地开展药物真实世界研究和申报等工作。

上述人士还表示，在本地区建立罕见病药品保障先行区，全国各地竞争地也很激烈，除了北京之外，天津和上海可能也有类似动作，但是尚未有政策下发。

破解罕见病药物引进难

如果北京天竺地区能够将“罕见病药品保障先行区”这一事情落实下来，对我国罕见病患者来说是治疗保障的一次大提升。

罕见病药物的受众比较小，再加上前期的研发成本巨大，研发不具备性价比，导致我国无数罕见病患者面临无药可医的窘境。早在2018年5月，国家卫健委便发布了《第一批罕见病目录》，首次将121种罕见疾病以目录形式向社会公示。今年9月国家卫健委再次发布《第二批罕见病目录》，罕见病目录病种从121种增加至207种。

国家医保局今年8月宣布，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录，尚且有20余种药物没能进入医保。沙利文公司也做过类似的统计，称全球上市约199种罕见病药物，覆盖87种罕见病，中国的罕见病药物覆盖水平大约发达国家的一半。

2018年到2022年，国家卫健委、国家药监局先后发布三批次“临床急需境外新药名单”，其中不少都是罕见病药物，然而这些名单上的药真正进入中国市场的却不多。价格因素是个很重要的原因。

2021年70万一针的“天价药”诺西那生钠大幅降价进入医保，令不少药企记忆犹新。罕见病药物往往容易引发社会关注，价格定高了老百姓不满意，医保砍价砍多了企业不满意，是个进退两难的话题。药企要是一次性把品种引进到中国来，且不说前期投入的成本，光是在争议中推广销售，对企业自己也是一种煎熬。

设立天竺罕见病药品保障先行区这种模式，患者有了选择权，在一定程度上解决了监管部门、药企进退两难的矛盾。

天竺地区位于北京市顺义区，西接北京首都国际机场的空港地区，本身是综合保税区，距离北京市区距离较远，辖区内只有几个社区卫生院，缺乏大型医疗机构。按照方案，北京罕见病药品保障先行区可以探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，“由特定医疗机构指导药品使用”。

如何“指导”，就有大讲究。

北京医疗资源丰富不假，但即使是在顺义区都没有协和、301这样的知名医院，更不要提天竺地区了。按照海南博鳌乐城的经验，进口药品和医疗器械只能在乐城区域内使用，因此当地建了不少医院或分院。如果天竺照搬这一模式，必然将吸引医疗机构到天竺投资建院。如果天竺地区允许罕见病药物带离使用，那是否全国其他地区的医院和患者都能享受这样的便利？

这些问题，2.0版方案中都没有给出明确的规范。各界都期待北京能对这一罕见病治疗的便利政策进一步细化。

撰稿丨梁健

编辑 | 江芸 贾亭

运营 | 廿十三

图源丨视觉中国