10月2日，武田制药突然宣布：将主动撤回莫博赛替尼在美国已经获批的针对在铂类药物进展后治疗EGFR exon20ins局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）适应症。

这则消息在国庆假期后引发了行业关注。武田制药的莫博赛替尼于今年1月11日在中国附条件批准上市，适应症正是EGFR20外显子插入突变的非小细胞肺癌。如今，武田在美国撤回了上市申请，在中国拿到的批号就显得有点尴尬。

有知情人士告诉健识局：“目前公司正在与国家药监局紧密沟通之中。”

业界传出一份关于莫博赛替尼（商品名：安卫力）“合规指导原则”的资料，里面提到“2023年10月3日起停止所有安卫力的推广性会议和拜访活动”。

（来源：武田官网）

EGFR20外显子插入突变这个适应症，国内开发企业并不多，已上市产品只有迪哲医药的舒沃替尼；在研的包括艾力斯等。武田如果选择退出，必然会影响到这些企业的市场竞争格局。这对于国产创新药企玩家是一大机会。

冲击一线治疗失败

2021年9月，莫博赛替尼在美国上市，走的是加速审批流程，一举开创了肺癌靶向治疗的新方案。

武田的EXCLAIM-2三期临床研究是一项3期、多中心、开放性研究，旨在调查莫博赛替尼作为单一疗法与基于铂类的化疗一线治疗EGFR20外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌中的安全性和有效性。

做这项试验，武田是想“硬刚”化疗药物，成功的话，不仅有望颠覆现有的治疗方案，该药可能还会成为治疗的“金标准”。可惜，这一确证性研究未达到主要研究终点，不符合美国FDA加速批准的相关确认要求，也不符合其他国家批准的有条件上市批准的要求。

在过去很长的一段时间里，20外显子插入突变的患者临床上没有有效治疗药物，一线标准治疗还是铂类化疗。已上市的一二三代 EGFR 抑制剂如吉非替尼、阿法替尼以及以及奥希替尼、阿美替尼、伏美替尼等均未获批这一适应症。

虽然这个适应症发病率不高，属于一种罕见突变，但中国肺癌整体发病率和死亡率非常高，所以这个罕见适应症的患者数量也不少。2019年，中国 EGFR Exon20ins NSCLC新发患者数量从 2.7 万上升到 3.0 万。

莫博赛替尼1/2期临床结果非常不错，针对铂类化疗进展患者，莫博赛替尼治疗中位无进展生存期（mPFS）延长到7.3个月，中位总生存期（mOS）20.2个月，非常有希望填补临床的治疗空白。

这一突出的临床数据表现，也让FDA为其开了“绿灯”，以加速批准路径，2021年9月15日批准莫博赛替尼上市，并以一线治疗的EXCLAIM-2 III期临床试验作为确证性试验，以此结果确认长期获益，并将加速批准转为完全批准。中国也在今年1月批准了这款药物上市。

截至今年3月，莫博赛替尼全球销售额为2600万美元。根据财报，武田预计莫博赛替尼的最高销售额将达到3亿至6亿美元。

如今，武田在美国宣布这款药物“退市”，未来业绩和竞争格局上的变数就很大了。

国内药企的机会

全球范围内，原本仅埃万妥单抗和莫博赛替尼两款药物适用于20外显子插入突变适应症，不过，埃万妥单抗尚未在国内获批。

今年8月23日，国家药监局附条件批准迪哲医药申报的1类创新药舒沃替尼片上市，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。

一直以来，肺癌都是众多药企研发的主战场，其中非小细胞肺癌因占肺癌总数85%，是必争之地。具体来看，在国内2023年上半年获批的26款新药中，肺癌是获批最多的癌种，而非小细胞肺癌就占了4款之多。

目前来看，仅有迪哲医药的舒沃替尼获批了这一适应症。也就是说，若莫博赛替尼退出中国，舒沃替尼暂时将独享国内市场。

舒沃替尼现国内售价为9040元（规格150mg*14片/盒），低于莫博赛替尼国内价格37588元/盒(40mg*112粒)。

另外，根据迪哲医药披露的信息，一项针对含铂化疗进展或不耐受的EGFR exon20ins晚期NSCLC患者的单臂、多中心2期临床研究结果显示，在接受舒沃替尼治疗的97例疗效分析人群中，对于经治患者，经IRC确认的ORR达60.8%，疾病控制率（DCR）达87.6%。

不论是从疗效还是价格上，舒沃替尼可能都是最大的赢家。

但是，中国生物医药研发的竞争激烈程度可以想象。国内在研企业针对 EGFR ex20ins 进入临床阶段的产品已超10款，目前处于临床三期的包括强生的埃万妥单抗、艾力斯的伏美替尼、以及浦合医药的YK-029A等。

武田莫博赛替尼是否会在中国退市，存在高度不确定性。类似这样已经上市、又主动撤回的案例也是少之又少。如果消息一旦落地，将是国内企业抢占市场的绝佳机会。

作者丨李谨行

编辑 | 江芸 贾亭

运营 | 朱颖

图源丨视觉中国

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