8月25日，国家药监局综合司发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》修订版的征求意见稿。

药品“附条件批准”首次正式出现在2017年的国务院文件中，此后在2020版的《药品注册管理办法》中进一步细化。此次国家药监局专门提出修改“附条件批准”，显然是想补上此前政策中不完善的地方，进一步鼓励药品研发创新。

健识局注意到，新的征求意见稿中明确：某药品获附条件批准上市后，原则上不再同意其他同机制、同靶点、同适应症的同类药品开展相似的以附条件上市为目标的临床试验申请。

另外，附条件批准上市的药品，在转为常规批准之前，该品种不发布为参比制剂，其仿制药、生物类似药的上市注册申请均不予受理。

这些新的提法给予了已上市的附条件批准药品一定的市场独占机会，这是此前中国药品政策很少出现过的。

新药上市，速度为王？

据国家药监局的文件，药品附条件上市的条件有两种：

一种是由国家卫健主管部门等提出的公共卫生方面急需的药品，另一种是重大突发公共卫生事件急需的疫苗。

归纳下来核心原则其实一个：公共卫生方面急需的才能够附条件获批上市。例如之前的新冠疫情下，口服药、中和抗体、新冠疫苗等，基本都是通过附条件上市，以此能够更快地应对当下突发的公共卫生状况。

肿瘤也是人类亟待解决的重大公共卫生问题之一。近几年，荣昌生物的维迪西妥单抗、艾力斯的甲磺酸伏美替尼、迪哲医药的舒沃替尼等都是附条件批准上市，及时填补临床用药上的空白。数据显示，截至2022年以前，中国有48个附条件药物产品上市，其中抗肿瘤药物占75%左右。美国、欧盟的肿瘤药占比情况也类似。

按照国务院办公厅的文件：附带条件批准上市的，只需临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值即可。新的征求意见稿如果最终落地，抢到第一个附条件批准上市的药品将在更长一段时间里享受独占期。后来者要么老老实实回到常规审批通道，要么就拿出更具创新性和临床价值的产品。

国内创新药研发内卷是公认的事实。之前竞争最激烈的PD-(L)1，今年这股内卷之风又刮到了ADC领域，国内进入临床阶段的ADC有近60个。在众多产品进度相近的情况下，一旦有一个通过附条件批准上市，就能率先“卡位”。同靶点、同机制、同适应症的产品，唯有等待完成关键性的临床数据才能上市。后来的仿制药、生物类似药更是不予受理。

这样就给先行者赋予了拥有更大的竞争优势，新药上市后的竞争压力会大大减小。

有业内分析认为，一旦有品种通过附条件批准上市，其他类似在研品种很可能会大量撤单。新的政策避免了药物研发扎堆内卷的现象，可能对服务于药企的CRO企业带来一定业务压力。

鼓励真正有临床价值的药物

我国建立药品附条件上市的制度没有多久，新的规范调整是出于对创新的保护，而不是压制。

国内的药品附条件批准上市制度建立，其目的是为了鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市。速度不是唯一，临床价值才是药监局看重的。这次修订从某种意义上说，是对药品临床价值的再强调。

附条件批准制度可以使得药品上市速度加快，但一般来说，附条件批准上市的产品依据的是较早期的临床试验数据，安全性和疗效还需要进一步的验证，更加不能作为参比制剂。CDE的信号很明显：面对急需填补的治疗需求，假如临床数据良好可以暂时补上，但总体原则一定是宁缺毋滥。

其实在同机制、同靶点、同适应症的药里，只允许一个附条件批准，对CDE的审评工作也是一次考验。

健识局注意到，今年上市的武田的琥珀酸莫博赛替尼、迪哲医药的舒沃替尼都是附条件上市新药，两者的靶点和适应症也相同，适用于EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

如果这次新修订的规则文件落地执行，两个品种中有一个就暂时拿不到上市资格。

设置了市场独占的条款之后，药监局对附条件批准本身的审评审批也会更加谨慎，谁先谁后，可能就决定一家企业的生死。

实际上，以临床价值为导向的趋势，这在最近一两年的新药审批政策上就有所印证。2021年7月，CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿。CDE认为，当有最佳支持治疗时，临床设计应以此作为对照，而不是安慰剂。

今年7月，CDE又连发三份以患者为中心的临床试验设计准则，里面重点提到临床试验设计要以患者为中心，应避免将次优治疗作为对照。

换句话说，在对照试验中，CDE更建议企业开展头对头的临床试验。me-worse、me-too或者利用临床设计的伪创新则不被鼓励。鼓励真正的临床价值的创新，这样的信号会越来越强烈。

新药研发，没有捷径。

撰稿｜杨曦霞

编辑｜江芸 贾亭

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插图｜视觉中国

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