今年有33个罕见病药物通过初审，大批入围药品开始主动降价

“将更多新药、高价药纳入医保目录”，这已经成为行业对医保谈判的共识。

健识局注意到，近期山西、湖南等多个省份发布药品主动降价公告，渤健的诺西那生钠注射液、赛诺菲的注射用伊米苷酶等多款罕见病药物主动申请降价。

其中，因“70万一针、澳大利亚全报销”引发舆论的诺西那生钠注射液降价20%左右，从69.97万元降到55万元。

这几款降价药物都已经进入了今年的医保谈判初审，有资格坐上谈判桌。虽然诺西那生钠注射液去年就已经历过医保谈判，但降价幅度达不到医保部门的要求，没有谈成。这一次，以诺西那生钠注射液为代表的罕见病用药再次集体亮相，提前降价，显得诚意满满。

罕见病用药如果能大批进入医保，无疑将鼓励更多企业投身罕见病领域的研发。

01 起点：挤进医保

在国家医保局最新公布的271个通过医保初审的名单中，有33个药品是罕见病药物。这其中有一些品种在近期不约而同地降价。

诺西那生钠2019年2月获批，是目前国内唯一一款用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药品。去年失标价格谈判后，渤健迅速在今年年初推出新的资助计划：患者每年只需自费55万元购买一瓶，其余的用量由基金会援助，个人的实际自费数额直降50%。

这一次，渤健在山西直接把诺西那生钠的定价就设定为55万元，急切想要进医保的心情，可以说是非常明显了。

同在山西降价名单中的另一款药物注射用伊米苷酶，是赛诺菲旗下用于治疗戈谢病的明星产品。400单位的价格由21850元降至18180元，降幅接近17%。此前在湖南、山东等多地，辉瑞用于治疗心肌疾病的氯苯唑酸软胶囊直接从每盒64100元降至24650元，降幅超过61%。

辉瑞并未承认降价与医保谈判有关，但业内普遍将此举视为辉瑞为谈判做的准备。

药企这次都开始下大血本降价，可能是在一定程度上吃了去年医保谈判的亏。2020年的医保谈判中，年费用在30万元以上的品种无一入围。

罕见病用药和普通治疗药物有所不同，因为病人数少，企业一般会设定比较高的价格，以收回研发成本。因此罕见病药品年治疗费用动辄都要百万元人民币以上。

但这样的高价和医保的普惠性原则相冲突。根据罕见病领域的公益组织病痛挑战基金会做出的统计，2020年医保目录中共包含罕见病药品55种，涉及24类疾病，这些药品的年治疗费用均在70万元以下。

显然，要想进医保，降价是唯一的出路。而且此前，健识局从权威渠道处获悉，今年医保谈判中设有一道隐形“准入门槛”：年治疗费用在50万元以内的药品才有资格参与谈判。

这就也解释了为什么诸多罕见病药物突然参与进这一波降价大潮中。按照这一标准，诺西那生钠等高价品种似乎有望跨越限价的门槛，顺利参与谈判。

但究竟能不能获得医保席位，最终还要看医保局的态度和企业自身的诚意。

02 多方合力是出路

单靠国家医保，是无法完全解决罕见病用药症结的。

医保需要“保基本”。在药物选择上，要优先考虑患病群体大、使用量高的品种。而罕见病不仅单病种患者群体小、药品价格贵，其庞杂的种类也是让人无从下手。应不应该拿医保去为罕见病兜底？这是舆论一直以来的争议，也是医保的难题。

根据国家医保局发布的数据，2020年全年基本医疗保险基金总收入和总支出分别为24638.61亿元和20949.26亿元，年末结存31373.38亿元。由于新冠疫情等突发状况，医保基金远远未到能够“大手笔”划价的程度。

分析人士因此认为：短期内，高值罕见病药品进入国家医保目录的可能性比较小。

那么谁来为患者买单？

对此，北京大学医药管理国际研究中心教授史录文曾在论文中提出，要构建一种“政府引导、多方参与、第三方独立运行的”的罕见病保障体系新运营模式。

早在2005年，就有地方城市率先尝试探索罕见病药物医疗保障措施的探索。目前，已经形成专项基金、大病谈判、财政出资等多种保障模式。浙江省2020年开始实施的罕见病专项基金保障：参保人按照每年每人2元的标准建立罕见病用药保障专项基金，通过分段报销的形式为患者负担一部分治疗费用，最高报销比例能达到90%。

此外，近两年各地推出的普惠险，也被认为是促进罕见病药物落地的另一个办法。数据显示，截至今年7月底，包括北京、四川、福建等在内的多个地区，均已将罕见病药品纳入到普惠险中。

与此同时，对各类保障措施的质疑声也未曾停止。曾有行业组织认为，浙江并未公布针对专项基金资金管理的公共监督标准。如何管理专项基金的结余，基金年报公开等问题均未明确。

无论如何，千里之行已经踏出了第一步。有业内人士向健识局表示，能够感受到近些年国家和地方层面的支持越来越大了：“坚持下来后发现，真的有希望。”

文丨古月

设计丨时光

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